Национальный институт здравоохранения США трактует перепрофилирование ЛП следующим образом: «Исследование лекарственных препаратов, одобренных для лечения одних заболеваний, на эффективность и безопасность при лечении других заболеваний». Процесс перепрофилирования препарата требует гораздо меньше времени и инвестиций, чем разработка препарата с нуля. Кроме того, перепозиционированные препараты стоят дешевле и доступ к ним шире, пишет Eyeforpharma.

Никто не хотел рисковать

Исторически разработка лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний была делом весьма рискованным ввиду небольших целевых популяций пациентов. Принимая во внимание, что разработка нового препарата занимает 13—15 лет и обходится компании в среднем в 2—3 млрд долл., с коммерческой точки зрения гораздо выгоднее разрабатывать лекарства для более широких категорий пациентов, чтобы окупить расходы.

Чтобы как-то исправить ситуацию, регуляторы США и Европы приняли меры по стимулированию разработки препаратов для лечения редких заболеваний. Так, в США в 1983 г. был принят Закон об орфанных лекарственных препаратах (Orphan Drugs Act), а европейские парламентарии в 2000 г. одобрили положение об орфанной продукции медицинского назначения (Regulation № 141/2000). Согласно положениям этих документов, разработчики орфанных ЛП получают определенные льготы и послабления. В частности, более длительный срок патентной защиты, гранты, поддержку регуляторных органов и др.

Результат не замедлил себя ждать. За 10 лет до принятия Закона об орфанных лекарственных препаратах в США на рынке появились менее десятка препаратов для лечения редких заболеваний, а в течение последующих 25 лет — более 200. В Европе в 2016 г. было одобрено 14 таких препаратов, а в 2000 г. — всего один.

Несмотря на принятые законы, необходимо больше усилий, направленных на улучшение доступа к орфанным препаратам.

По самым осторожным подсчетам, в настоящее время не существует одобренных препаратов для лечения 95% редких заболеваний (всего зарегистрировано более 7 тыс. редких заболеваний). Перепрофилирование лекарственных препаратов может значительно снизить это бремя. Пока этим занимаются, в основном, исследовательские институты и некоммерческие организации.

А между тем технически оснащенные фармкомпании, имеющие опыт разработки ЛП и финансовые возможности, могут сделать гораздо больше. Но для них одним из главных препятствий является дженериковая конкуренция и применение лекарственных препаратов для незарегистрированных показаний, а также, естественно, коммерческие риски.

Хорошо забытое старое

Чтобы понять, что тревожит фармкомпании, необходимо разделить их на две категории, каждая из которых подходит для перепрофилирования, но при этом они имеют различный коммерческий потенциал.

Теоретически фармпроизводитель может получить рыночную эксклюзивность на перепрофилированный препарат и коммерческую выгоду. Но наличие дженериков может свести эту выгоду на нет. Ярким примером является «переквалификация» sildenafil, известного под торговым наименованием Viagra, препарата для лечения эректильной дисфункции. Модифицированная дозировка этого препарата одобрена для лечения первичной легочной гипертензии (редкое заболевание) под брендом Revatio. Да вот беда, в Великобритании дозировка, содержащаяся в Viagra, также зарегистрирована для лечения первичной легочной гипертензии. А Великобритания первая в мире разрешила продажу безрецептурной Viagra. «Комичность» ситуации заключается в том, что и Revatio, и Viagra производит одна и та же компания, а именно Pfizer.

Во вторую категорию входят препараты, ранее не одобренные ни для каких показаний или одобренные и впоследствии запрещенные. У таких препаратов нет дженериковых конкурентов. Здесь выгода для фармкомпаний очевидна.

Для перепрофилирования лекарственных препаратов требуется гораздо меньше затрат и времени. Кроме того, риски довольно невелики, даже если перепрофилируемый препарат ранее был запрещен. Так получилось и с препаратом thalidomide, широко применяемым в 1960-е гг. для лечения утренней тошноты и рвоты у беременных женщин, но позднее запрещенным из-за серьезных побочных действий. В 1998 г. его стали успешно применять для лечения проказы.

Бизнес по перепрофилированию лекарственных препаратов выгоден для всех. Для его процветания крайне необходимо взаимодействие всех заинтересованных сторон.